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米Sionna社、Abbvie社から嚢胞性線維症のTMD1修飾薬を導入し併用療法の開発へ  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-30 7:00)

嚢胞性線維症（CF）に特化した治療薬開発を手掛ける米Sionna Therapeutics社は2024年7月16日、米AbbVie社とライセンス契約を締結したと発表した。AbbVie社が開発中のCF治療薬候補である膜貫通ドメイン1（TMD1）修飾薬の3品目の全世界的独占権を獲得した。Sionna社は、自社で開発中のヌクレオチド結合ドメイン1（NBD1）修飾薬（SION-109）との併用療法に3品目のいずれかを組み入れる方針だ。AbbVie社は同契約に伴い、Sionna社から契約一時金と株式投資を受ける。さらに、今後の開発の進捗に応じたマイルストーン、製品化に成功した場合の売上高に応じたロイヤルティを受け取る。

国循の佐野室長、「男女の寿命差に血液細胞からのY染色体の欠失が関与」  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-30 7:00)

50年以上前から、性染色体のうちY染色体が加齢に伴って血液細胞から失われる現象（loss of Y chromosome：LOY）は知られていたが、近年、アルツハイマー病やがんなど加齢に伴う疾患に関連することが示唆されている。国立循環器病研究センター研究所心血管モザイク研究室の佐野宗一・独立型研究室長のグループは、LOYと心不全の関連の研究を進めている。最近、LOYによる心不全の悪化メカニズムを解明し、論文報告した。Y染色体と加齢の関係について、佐野室長と同研究所心血管老化制御部の吉田尚史室長に話を聞いた。

米Genentech社、肥満症対象経口GLP-1受容体作動薬CT-996の第1相で好結果  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-30 7:00)

米Genentech社は2024年7月17日、現在進行中のCT-996に関する第1相臨床試験で得られた肯定的なトップラインデータを公表した。CT-996は、2型糖尿病と肥満の両方を対象として開発中の、1日1回経口投与型の低分子GLP-1受容体作動薬だ。

韓国Rznomics社、豪で網膜色素変性症対象RNA編集治療候補の第1/2a相開始へ  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-29 7:00)

RNAベースの遺伝子治療を開発しているバイオ医薬品会社の韓国Rznomics社は、2024年7月15日、ロドプシン遺伝子に変異を有する常染色体優性網膜色素変性症を対象に開発している、スプライシングリボザイムを用いたRNA編集療法候補RZ-004の第1/2a相試験の開始について、オーストラリア保健省薬品・医薬品行政局（TGA）から臨床試験届け（CTN）に対する承認を得たことを公表した。これにより、Z-004の安全性と有効性のプロファイルを評価する臨床試験の開始が可能になった。

東京海洋大など、昆虫エサがマダイの腸内細菌叢を改善することを発見  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-29 7:00)

東京海洋大学などの研究チームは、アブの一種であるアメリカミズアブを養殖マダイのエサとして使うと、マダイの腸内細菌叢が改善されることを確かめたと発表した。昆虫は、魚粉を代替できる低コストなエサだとされるが、養殖魚の疾病予防や健康維持にもつながる可能性がある。論文は2024年7月26日、Fisheries Science誌にオンライン掲載された。

スイスAsceneuron社、シリーズCで1億ドルを調達しAD対象OGA阻害薬の開発推進  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-29 7:00)

神経変性疾患の原因であるタウ蛋白質凝集を妨げる低分子薬を開発しているスイスAsceneuron社は、2024年7月16日、シリーズ Cで目標額を超える1億ドルを調達したと発表した。この資金は、同社のリード資産である、次世代型の経口低分子O-GlcNAcアーゼ（OGA）阻害薬ASN51のアルツハイマー病（AD）を対象とする第2相試験の実施に用いられる計画だ。

遺伝子治療研究所、メルクのラヴドウイルス陰性昆虫細胞株で2025年に治験目指す  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-29 7:00)

ドイツMerck（メルク）社の日本法人であるメルクは2024年7月24日、遺伝子治療研究所（川崎市、浅井克仁代表取締役）と遺伝子治療製品の製造に関する昆虫細胞株の提供などで基本合意書を締結した。遺伝子治療研究所は、メルクからラヴドウイルス陰性昆虫細胞株の商業ライセンスを受け、2025年にもパーキンソン病を対象としたアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの遺伝子治療の治験を始める予定だ。

中外製薬決算、ロナプリーブ政府納入終了で国内売り上げ減も全体では増益  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-29 7:00)

中外製薬は2024年7月25日、2024年12月期第2四半期（2024年1〜6月）の決算説明会を開いた。同社の2024年12月期第2四半期の連結業績（IFRS）は、売上収益5528億6000万円（前年同期比4.6％減）、営業利益2581億9500万円（同22.4％増）。コア営業利益は2628億円（同13.3％増）、研究開発費は840億円（同9.8％増）だった。

バイオベンチャー株価週報、Chordia、モダリス、ペルセウスが上昇、セルシード、シンバイオ、PSSが下落  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-26 19:30)

ファンペップ、機能性ペプチドSR-0379の追加第3相臨床試験のデザイン明かす  from 日経バイオテクONLINE  (2024-7-26 7:00)

機能性ペプチドの開発を手掛けるファンペップは2024年7月24日、メディア向けにR＆D説明会を開催した。同社が開発中の機能性ペプチドであるSR-0379について、主要評価項目を達成できなかった以前の第3相臨床試験の事後部分集団解析で、「特定の患者群に対して有効性が確認された」（ファンペップの三好稔美代表取締役社長）と説明した。